Polscy naukowcy dokonali ważnego odkrycia. Stworzyli terapię, która może złagodzić objawy autyzmu.
Autyzm jest zaburzeniem neurorozwojowym. Jego objawy są różne – mogą obejmować problem z uczeniem się czy nieumiejętność dostosowania się do danej sytuacji. Za jedną z przyczyn autyzmu uznaje się mutację w genie FMR1 związaną z zespołem łamliwego chromosomu X.
– “Na skutek uszkodzenia tego genu mamy do czynienia z deficytem jego produktu – białka FMRP, które pełni rolę regulatora produkcji innych białek koniecznych do prawidłowego synaps, czyli połączeń pomiędzy komórkami nerwowymi. Powoduje to cały zestaw objawów, których nasilenie jest różne u poszczególnych pacjentów” – tłumaczyła prof. Ewelina Knapska w swoim artykule w “Molecular Psychiatry”.
Szacuje się, że aż 60% z autyzmem ma mutację w genie FMR1. Polscy naukowcy z Instytutu Biologii Doświadczalnej im M.Nenckiego PAN wykazali, że można złagodzić pewne objawy autyzmu za pomocą terapii celowanej. Taka terapia miałaby pomóc osobom autystycznym m.in z problemami w nauce.
Naukowcy przeprowadzili eksperymenty na myszach z autyzmem. Zwierzęta zmodyfikowano – wyciszono im gen FMR1. Zmagały się zarówno z zaburzeniami poznawczymi, jak i deficytem w reakcjach społecznych. Miały również problemy z procesem przyswajania wiedzy.
– “Żeby zwierzę, czy człowiek, bo ten mechanizm działa u nas tak samo, mogli prawidłowo się uczyć w odpowiedzi na nagrody potrzebna jest równowaga między MMP-9, a jego inhibitorem, czyli enzymem hamującym jego działanie, TIMP-1. Celowaliśmy również w taką strukturę mózgu, o której wiedzieliśmy, że odgrywa kluczową rolę w procesie uczenia się. Chodzi o jądro środkowe ciała migdałowatego” – przyznała prof. Knapska.
Ważne odkrycie
Podanie myszom z mysim modelem autyzmu nanoscząstek z TIMP-1 sprawiło, że zaczęły sobie radzić z zadaniami tak dobrze, jak normalne myszy. To odkrycie może być przełomem w terapii autyzmu.
– “Wykorzystane w naszych eksperymentach nanocząsteczki mają zdolność przekraczania bariery krew-mózg, można by było więc podać je dożylnie, a i tak trafiałyby do ośrodkowego układu nerwowego. Warto zaznaczyć, że nanocząsteczki już w tej chwili są wykorzystywane np. w leczeniu nowotworów. Przed taką formą podawania substancji stoi świetlana przyszłość” – podkreśliła profesor Ewelina Knapska.
Źródło: geeeweek.interia.pl
